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국내 희귀의약품 잇단 美FDA 승인
뉴스종합|2020-07-01 11:45

국내 제약바이오 기업이 개발한 희귀의약품이 잇따라 미 식품의약국(FDA)의 승인을 획득하고 있다. 희귀의약품은 사용 대상이 많지 않아 시장성은 크지 않지만 희귀질환자들에게 꼭 필요한 의약품을 공급한다는 의미에서 제약바이오 기업으로서 가치있는 사업으로 평가받는다.

한미약품은 선천성 고인슐린증 치료 신약 ‘랩스글루카곤아날로그(LAPSGlucagonAnalog, 코드명 HM15136)’와 단장증후군 치료 바이오신약 ‘랩스GLP-2아날로그(LAPSGLP-2Analog, 코드명 HM15912)’가 美 FDA로부터 희귀소아질병의약품(RPD)으로 지정됐다고 밝혔다.

RPD는 희귀 소아질환을 예방 또는 치료하는 신약 후보물질의 개발을 장려하고자 제정된 FDA 특수 프로그램이다. RPD 지정을 받으면 PRV가 제공되는데 이는 FDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있도록 해주는 권리다. 선천성 고인슐린증은 신생아와 소아에게 심각하고 지속적인 저혈당을 일으키는 희귀질환이다. 신생아 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발생하고 있다. 현재까지 해당 질환으로 허가받은 치료제가 없어 의약품 허가 외(오프라벨) 처방 등 불충분한 치료만 받고 있다.

랩스글루카곤아날로그는 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기와 생체 유사 환경에서 부족한 용해도 및 안정성을 획기적으로 개선한 주 1회 투여 글루카곤 후보물질이다. 현재 미국에서 비만 적응증으로 임상 1상이 진행 중이며, 유럽 EMA로부터 선천성 고인슐린증 및 인슐린 자가면역 증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

랩스GLP-2아날로그는 개선된 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 바탕으로 월 1회 투여를 목표로 개발 중이다. 현재 국내 임상 1상을 진행하고 있으며 올해 하반기 미국 및 유럽 임상 2상을 시작할 예정이다.

항체의약품 개발 전문 제약사 프레스티지 바이오파마는 항체신약 후보물질 ‘PBP1510’가 최근 미국 FDA로부터 췌장암 치료용 희귀의약품 지정 승인을 받았다고 밝혔다.

췌장암의 발생, 진행 및 전이는 많은 연구를 통해 췌장암 대부분에서 발견되는 췌관선암 과발현 인자PAUF)라는 유전자의 과발현과 관련 있다고 밝혀져 있다. 췌장암 치료 표적으로서의 PAUF의 유용성은 다년간 연구에 의해 입증되었으나 현재 PAUF에 대한 표적 분자 치료제는 없는 실정이다.

박소연 프레스티지 바이오파마 대표이사는 “항-PAUF 단클론 항체인 PBP1510은 PAUF 양성 췌장암 환자에게 상당한 치료 효과를 보여줄 것으로 기대한다”고 말했다.

현재 프레스티지 바이오파마는 유럽의약품청(EMA)에도 췌장암 치료용 희귀의약품 지정 신청서를 제출했으며, 연내 PAUF 양성 췌장암 환자를 대상으로 임상 1/2a상 시험에 착수할 예정이다. 미국 FDA 희귀의약품 지정은 미국 내 20만 명 미만(1만명 중 7명 미만)에 발생하는 희귀난치성 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정된 치료제는 세금 감면, 신약 승인 심사비용 면제, 시판 허가 승인 후 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다. 손인규 기자

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