유전자 가위.[게티이미지뱅크]

[헤럴드경제=구본혁 기자] 유전자 치료제 개발에 있어 중요한 역할을 하는 유전자가위(CRISPR/Cas) 기술은 DNA 편집을 통해 영구적 치료 효과를 보일 수 있다. 하지만 비표적 효과에 의한 생체 내 부작용에 의한 돌연변이가 발생했을 때, 대처 방안은 마련되지 않았다. 이 때문에 DNA 편집의 잠재적인 위험성을 극복하여 특이적으로 인식하고 조절할 수 있는 RNA 대상으로 하는 유전자 가위 시스템이 주목받고 있다.

카이스트(KAIST)는 생명과학과 허원도(사진) 교수 연구팀이 세계 최초로 RNA 유전자 가위 기술 (CRISPR/Cas13)의 활성을 화학 유전학 및 광유전학으로 조절해 시간 및 공간적으로 표적 RNA의 염기 편집을 수행하는 기술 개발에 성공했다. 연구팀은 동물 모델에서의 RNA 염기 편집 효과를 입증했다.

청색광에 의해 활성화되는 유전자가위 시스템 모식도.[KAIST 제공]

허원도 교수 연구팀은 구조가 알려지지 않은 단백질의 구조를 재구조화해, 화학적 및 광유전학적으로 조절 가능한 Cas13 단백질 조각을 예측하고 개발했다. 이를 통해 개발된 에디터 기술로 RNA 분해 및 RNA 염기 편집을 실시간으로 유도할 수 있으며, RNA 염기 편집의 활성을 가역적으로 조절할 수 있음을 확인했다. 또한 기존 연구자들이 실험에 이용하던 세포모델에서 더 나아가 세계 최초로 실험 쥐 모델에 해당 시스템을 적용해 광유전학적으로 RNA 염기 편집이 효과적으로 일어나는 것을 입증했다.

이번 연구를 수행한 허원도(왼쪽) 교수와 유정혜 박사과정생.[KAIST 제공]

이번 연구는 유전자 가위 시스템을 활용한 유도 가능한 RNA 조절 시스템 개발로, 질병과 관련된 돌연변이를 표적으로 하는 RNA 기반 치료법의 발전 및 세포 내 RNA 기반 연구의 적용에 기여할 것으로 기대된다.

허원도 교수는 “유전자 가위 시스템을 활용한 유도 가능한 RNA 조절 시스템 개발로, 질병과 관련된 돌연변이를 표적으로 하는 RNA 기반 치료법의 발전 및 세포 내 RNA 기반 연구의 적용에 기여할 것”이라고 전했다.

이번 연구결과는 국제학술지 ‘네이처 커뮤니케이션즈’ 1월 22일 온라인판에 게재됐다.