미국 샌디에이고에서 지난 9일(현지시간) 열린 미국혈액학회에서 나발 G. 데버 박사(MD앤더슨 암센터 교수)가 한미약품의 급성골수성백혈병 치료제 ‘투스페티닙’의 진전된 임상결과를 발표하고 있다. [한미약품 제공]

한미약품은 미국에서 임상개발 중인 자사 급성골수성백혈병 치료제(투스페티닙)가 단독·병용 요법에서 모두 ‘완전관해’ 등 우수한 효과가 확인되고 있다고 밝혔다.

이 회사는 혁신신약 후보물질 ‘투스페티닙(TUS)’에 대해 미국 파트너사 앱토즈와 현지에서 임상 1, 2상을 동시에 하고 있다.

11일 한미에 따르면, 급성골수성백혈병(AML) 치료제 TUS의 이런 진전된 임상자료가 지난 9일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열린 미국혈액학회(ASH)에서 구연 발표됐다.

요약하면, TUS 단독요법은 물론 다른 약물(베네토클락스·VEN)과 병용 때도 종양의 소실을 뜻하는 ‘완전관해’ 등 우수한 효과가 지속 확인되고 있다는 내용이다. 이처럼 약물 확장성이 뚜렷해짐에 따라 3제 병용 임상근거를 마련했다는 것이다.

우선 68명 환자 대상의 80∼160mg TUS 단일요법에서 VEN 치료경험이 없는 환자 29%(28명 중 8명)에서 완전관해가 나타났다. 많은 환자에게서 긍정적 약물반응이 나타나면서 조혈모세포 이식(HSCT) 치료로 이어지기도 했다. HSCT 치료로 이어지지 않은 환자에서도 지속적 치료효과가 관찰됐다고 한미 측은 전했다.

1일 최대용량까지 특별히 주목할 만한 부작용이나 용량 제한독성(DLT) 없이 양호한 안전성을 보였다고. 약물독성으로 인한 투약중단도 없었고, 향후 진행될 2상 권장용량으로는 80mg이 선정됐다고 덧붙였다.

TUS/VEN(80/200mg) 병용요법에는 49명의 환자가 투약받았다. 이 중 36명의 환자군을 평가할 수 있었다. 이 환자들은 대부분 과거에 VEN 또는 FLT3 억제제 치료를 받은 이력이 있다.

TUS/VEN 병용요법은 과거 VEN 치료경험이 없는 환자와 VEN 재발/불응성(R/R) AML환자 모두에서 25%(36명 중 9명)의 완전관해율이 나타나는 등 우수한 치료효과를 보였다. VEN 치료경험이 없는 경우에는 43%, 치료경험이 있는 경우에는 21%의 완전관해율이 관찰됐다고 회사 측은 밝혔다. 또 FLT3 야생형 환자군에서 20%, FLT3 돌연변이 환자군에서 36%의 완전관해율이 확인됐다고도 했다.

한미 측은 “TUS는 종양학에서 매우 치료하기 까다롭고 어려운 질병인 재발/불응성AML에서 확실한 치료효과가 나타나고 있다고 발표됐다”고 했다.

손인규 기자