Cpf1시스템 교정효율 높여
한국생명공학연구원 유전자교정연구센터 김용삼<사진> 박사팀이 차세대 유전자 교정 도구인 크리스퍼-Cpf1(CRISPR-Cpf1) 시스템의 효율을 높이는 기술 개발에 성공했다. 향후 유전자 편집기술을 통한 유전자 치료에 큰 기여를 할 것으로 기대된다.
크리스퍼 시스템은 잘못된 유전자를 교정해 유전자치료에 사용할 수 있는 기술을 말한다.
최근 크리스퍼-Cas9라는 3세대 유전자가위 기술의 개발로 유전자 편집 및 교정 분야의 기술이 급속도로 발전하고 있다. 하지만 Cas9 시스템은 크기가 크고, 원하는 타겟만 편집하는 기능이 비교적 낮아 안전성이 문제가 될 수 있으며, 급성 면역거부반응을 일으키는 등 유전자치료에 있어 문제를 안고 있다.
연구팀은 별도의 화학적, 물리적 처리 없이 간단한 방법을 통해 Cpf1의 강점인 작은 크기와 높은 안정성은 유지하면서 낮은 효율이라는 단점을 보완해 Cas9 이상의 교정효율을 확보했다. 또 Cas9과 Cpf1은 유전자치료를 할 수 있는 타겟에 대해 서로 보완 관계에 있기 때문에, Cas9으로 교정이 어렵던 유전자를 발전된 Cpf1으로 대체 교정할 수 있어 유전자 가위의 선택성을 넓힐 수 있다고 연구팀은 설명했다.
또한 이번 연구 결과는 바이러스 전달체를 사용한 유전자치료 발전에 기여할 것으로 예상된다. 바이러스 전달체는 유전자치료에 매우 적합한 전달체이지만, 탑재 가능한 유전자 크기가 제한돼 있다. Cpf1은 Cas9에 비해 크기가 작고 표적 유전자에 대한 특이성이 높아 유전자 치료 도구로 활용될 수 있다.
김용삼 박사는 “이번 연구성과는 Cpf1의 단점이었던 교정 효율이 높아짐으로서, 다양한 유전자를 보다 쉽게 유전자를 교정할 수 있고, 바이러스 전달체를 이용한 유전자치료에 대한 활용 가능성이 높아졌다”고 밝혔다.
구본혁 기자/nbgkoo@heraldcorp.com
