세계적으로 단 1개 치료제에 의존할 수 밖에 없었던 헌터증후군(Hunter‘s Syndrome) 치료에 새 전기가 마련됐다.
녹십자는 삼성서울병원과 공동 연구를 통해 세계 2번째로 개발한 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’의 품목허가를 식품의약품안전청으로 부터 승인받았다고 11일 밝혔다.
헌터증후군은 선천성 대사 이상 질환인 뮤코다당증의 일종으로, 저신장, 운동성 저하, 지능 저하 등의 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전적 희귀질환이다. 연간 300억원 정도의 약품을 전량 수입에 의존하고 있어 치료비용이 가장 비싼 의약품 중 하나로 알려졌다.
‘헌터라제’는 삼성서울병원 소아청소년과 진동규 교수가 연구과제를 제안, 동물실험과 임상시험을 주도했으며 녹십자가 연구개발을 통해 상용화에 성공했다. 세포배양 방식으로 생산한 효소를 환자에게 주사해 IDS(Iduronate-2-sulfatase)효소 결핍으로 인한 헌터증후군 증상을 개선한다.
2010년부터 삼성서울병원에서 31명의 헌터증후군 환자를 대상으로 한 임상시험에서 오줌을 통해 배출된 뮤코다당체가 약 30~40% 감소됐다. 조문술 기자/freiheit@