케이스템셀 내달 임상3상 돌입…美서는 안전성 인정 임상2상 승인받아

인공관절을 완전히 대체할 수 있는 줄기세포 신약 등장이 차츰 가시화하고 있다.
줄기세포 전문기업인 케이스템셀(옛 알앤엘바이오)은 12일 말기 관절염 환자에게도 연골 재생효과가 있는 줄기세포 치료제에 대한 임상 3상 시험을 다음달께 실시한다고 밝혔다.
케이스템셀이 개발 중인 ‘조인트스템’으로, 엄격히 말하면 자가 지방유래줄기세포 덩어리다. 환자 지방조직에서 중간엽 유래 지방줄기세포를 추출해 이를 배양한 뒤 환부에 고용량(1억셀 이상) 주사하는 방식이다. 주사제여서 환부를 마취하거나 절개하는 등의 과정이 필요없는 게 특징이다.
케이스템셀은 임상 1, 2상 시험을 마치고 보고서 작성을 완료, 다음달 임상 3상 신청(IND)과 함께 시험에 돌입할 방침이다. 3상에선 대조군을 포함한 100여명 이상 임상시험자를 대상으로 다기관 임상을 계획하고 있는 것으로 전해졌다.
임상시험이 성공적으로 끝날 경우 대략 2015년 하반기께는 무릎연골을 재생하는 새로운 줄기세포 치료제가 탄생할 전망이다.
조인트스템은 이미 2상까지의 시험 결과, 고령의 말기 관절염환자들에게서 연골재생 효과가 있는 것으로 나타났다고 케이스템셀은 소개했다. 세포 투여 뒤 24개월여 기간 추적 결과, 이상반응은 없었다고 덧붙였다. 
시술을 받은 한 환자는 “당뇨, 관절염, 척추관협착증, 디스크 등으로 잘 걷지도 못했는데 6년 전부터 17번 자가지방줄기세포 투여를 받았다”며 “지금은 하루 만보걷기, 수영 등이 가능하다”고 밝혔다.
하지만 국내에서는 이 시술이 약사법상 금지돼 있다. 케이스템셀은 그동안 국내에서 지방줄기세포를 추출해 배양한 뒤 일본이나 중국의 의료기관에서 투여하는 방식을 써 와 ‘원정시술’ 등 사회적 논란도 불러일으켰다.
그러나 최근 미국 식품의약청(FDA)에서 효능을 인정받아 임상 1상을 면제받고 곧바로 2상에 들어가도 좋다는 허가를 해줬다. 미국 임상은 1, 2, 3상으로 구분되며 1상은 안전성 평가, 2상은 안전한 용량을 결정해 약효를 평가한다. 마지막 3상은 유효성과 신약으로서의 임상적 가치를 평가하게 된다.
이형승 케이스템셀 회장은 “아직 말기 관절염환자의 무릎연골까지 완전히 재생할 수 있는 치료제는 없다”며 “안전성이 높고 비용이 저렴한 지방줄기세포 관절 치료제를 개발해 국민건강에 기여하겠다”고 밝혔다.
조문술 기자/freiheit@heraldcorp.com