차세대 유전자가위 ‘프라임에디팅’ 성능 검증…희귀 유전병 90% 치료 가능

[헤럴드경제=구본혁 기자] 한국생명공학연구원은 유전자교정연구센터 김대식‧김용삼 박사연구팀이 차세대 유전자가위 ‘프라임에디팅’의 효율성과 정확성을 검증하는데 성공했다고 10일 밝혔다. 향후 프라임에디팅의 유전자 치료제 및 새로운 유전자교정 도구로 활용에 큰 기여를 할 것으로 기대된다.

이번 연구결과는 생물학 분야 국제학술지 ‘뉴클레익 애시드 리서치’ 9월 16일자 온라인판에 게재됐다.

지난해 미국 브로드연구소에서 최초로 발표한 프라임에디팅은 희귀 유전병의 90%까지 치료가 가능한 차세대 유전자 가위 기술이다. 기존 유전자 가위의 정밀도를 향상 시키면서 단점을 해결한 기술로 자유로운 유전자 교정이 가능하다.

크리스퍼(CRISPR)시스템은 2013년 소개된 이후 유전자교정 분야는 혁명적으로 발전하고 있다. 유전자 교정의 핵심인 유전자 가위기술을 통해 유전자의 제거, 삽입, 치환을 유도해 기초연구 및 유전자 치료 등의 다양한 분야에 활용되고 있다.

염기서열의 변화를 위한 여러 유전자 가위 기술들이 개발됐지만 대부분의 유전질환에 적용하기에는 한계를 가지고 있었다. 프라임 에디팅은 이러한 한계를 극복할 수 있는 유전자 가위 기술로 유전질환의 약 90%를 치료할 수 있을 것으로 학계는 기대하고 있다.

연구팀은 프라임에디팅의 정확성을 검증할 수 있는 기술을 개발, 프라임에디팅의 효율성과 정확성을 검증했다.

연구팀은 동물세포에서 프라임에디팅의 효율성을 확인하고 정확성 검증을 위한 기술을 최적화 했다. 특히 기존에 널리 사용하고 있는 크리스퍼(Cas9) 유전자 가위와 비교해 높은 정확성을 가지는 것을 확인했다.

또한 기존 프라임에디팅에 비해 높은 정확성을 가지는 프라임에디팅 변이체들을 제작했다.

김대식‧김용삼 박사는 “이번 연구성과는 프라임에디팅의 높은 효율성과 정확성을 검증함으로써 유전자치료제로의 가능성을 시사하는 것”이라며 “적용범위가 넓은 프라임에디팅의 효율성과 정확성을 검증함으로서 하나의 유전자 가위 기술로 다양한 유전자교정이 가능하고 전달기술과 같은 보조기술의 발전과 함께 유전자치료에 대한 활용가능성이 높아졌다”고 밝혔다.