아이발티노스타트, 알포트증후군으로 미 FDA 희귀의약품 지정

[헤럴드경제=손인규 기자]크리스탈지노믹스의 자회사 마카온은 '아이발티노스타트'가 알포트증후군 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다.

1983년부터 알포트증후군으로 FDA 희귀의약품 지정을 받은 신약은 이번 아이발티노스타트까지 3번 뿐이다. HDAC(히스톤탈아셀틸화효소) 억제제 기전으로는 처음이다.

알포트증후군은 유전적인 요인에 의해 신장이 서서히 기능을 잃어 가는 희귀질환이다. 알포트증후군 질환자는 60세 이전에 남성은 100%, 여성은 30%가 만성신부전증을 앓게 된다.

크리스탈지노믹스는 지난해 7월 폐, 신장 섬유증 연구개발 전문 기업인 자회사 마카온 바이오테라퓨틱스를 설립하고 아이발티노스타트의 섬유증 질환 개발 권리를 기술이전한 바 있다.

아이발티노스타트는 크리스탈지노믹스가 췌장암과 코로나 치료제 신약으로, 마카온은 섬유증 질환으로 각각 개발하고 있다.

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