[헤럴드경제=김양규 기자]한독은 11일 발작성야간혈색소뇨증(PNH) 치료제 솔리리스(성분명: 에쿨리주맙)가 식품의약품안전처로부터 ‘비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)‘ 치료에 대한 적응증을 추가 획득했다고 밝혔다. 적응증이란, 어떠한 약제나 수술 따위에 의해 치료 효과가 기대되는 병이나 증상을 말한다.

솔리리스가 추가 적응증을 받은 ‘비정형 용혈성 요독증후군’은 환자의 약 79%가 발병 후 3년 안에 사망 또는 투석이 필요한 질병이다. 특히 영구적인 신장 손상이 발생해 생명도 위협할 수 있는 유전성 희귀 질환으로, 혈전과 염증이 몸 전체에 있는 작은 혈관에 손상을 입히는 ‘혈전성 미세혈관병증’을 야기해 신장·심장·뇌 등 주요 기관이 손상되는 등 급성신부전, 뇌졸중, 심부전 등 생명을 위협하는 다양한 합병증을 유발한다.

한독 관계자는 “‘비정형 용혈성 요독증후군’은 그 동안 혈장 교환술, 신장투석, 간, 신장 이식 등 증상 완화와 합병증 관리를 위한 치료만이 가능했다”면서 “최근 솔리리스가 ‘비정형 용혈성 요독증후군’에 대한 적응증을 승인 받으며 보다 적극적인 치료가 가능해지게 됐다”고 밝혔다.

솔리리스의 추가 적응증 획득은 솔리리스의 치료 효과에 대한 다양한 임상 결과에 따른 것이다. ‘비정형 용혈성 요독증후군’ 환자 87명을 대상으로 평균 약 20개월 간 진행된 임상 결과, 솔리리스를 지속적으로 투여한 환자들은 솔리리스를 투여하다 중단한 환자에 비해 혈전성 미세혈관병증 발생률이 약 66% 낮았다.

또 ‘비정형 용혈성 요독증후군’ 환자 37명을 상대로 솔리리스를 2년간 투여한 결과, 보조요법만을 시행한 환자에 비해 사망 위험이 83%나 줄었고, 3년간 투여한 결과 사망 위험이 89% 감소한 것으로 나타났다. 특히 2년 간의 장기 연구 결과, 혈청 보체 억제, 혈소판, 헤모글로빈 농도 등에서 임상적인 수치 변화를 보여 내약성과 안전성도 확보했다는 평가다.

솔리리스는 미국 알렉시온사에서 개발, 현재 우리나라를 포함해 미국, 유럽, 일본을 비롯한 전 세계 50개국 이상에서 허가를 받아 판매 중이다. 국내에는 발작성야간혈색소뇨증을 적응증으로 2012년에 출시됐다.

발작성야간혈색소뇨증은 혈관 내 적혈구가 파괴되면서 발생하는 희귀질환이다.

한독 관계자는 “PNH 환자 3명 중 1명이 5년 내에 사망한 것으로 보고되고 있다”면서 “과거 발작성야간혈색소뇨증에 수혈이 치료법으로 권장됐으나, 최근 여러 연구에서 수혈이 용혈이나 PNH의 증상을 치료하지 못한다고 발표되고 있다”고 밝혔다.

또한 “이에 따라 유럽뿐 아니라 국내에서 솔리리스의 허가사항이 변경됐다”면서 “솔리리스가 수혈 이력과 관계 없이 극심한 피곤함, 가슴통증, 복통 증상 등 용혈이 일어나고 있는 PNH 환자에게 치료 효과가 있다는 내용이 추가 됐다”고 덧붙였다.