한미 ‘LAPST…’ FDA희귀약 지정

엘레바, 美서 ACC치료 임상 2상

국내 제약사들이 희귀의약품 개발을 통해 세계 최대 의약품 시장인 미국 시장에 진출하고 있다. 희귀질환자들의 치료 기회를 확대하고 성장 가능성이 높은 희귀의약품 시장이라는 측면에서 긍정적인 신호로 보인다.

한미약품은 최근 NASH(비알코올성지방간염) 치료제로 개발 중인 ‘랩스트리플아고니스트( LAPSTriple Agonist, HM15211)’가 원발 경화성 담관염 치료제로 FDA로부터 희귀약 지정을 받았다고 밝혔다.

원발 경화성 담관염(PSC)은 원인 미상의 간내 및 간외 담도의 염증과 섬유화로 인해 발생되는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환으로 환자수가 극히 적은 희귀질환이다.

LAPSTriple Agonist는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체의 동시 자극을 통한 다중 약리학적 효과를 바탕으로 과도한 간 담즙산 축적을 감소시키고 간 염증 및 섬유증을 억제해 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대된다.

FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.

권세창 한미약품 대표이사 사장은 “지금까지 한미약품이 개발중인 혁신신약 후보물질 중 FDA와 EMA 등으로부터 희귀의약품으로 지정된 건수는 총 9건에 달한다”며 “희귀질환으로 고통받는 환자들을 위해 지속적인 연구개발을 바탕으로 조속한 상용화에 전력을 다하겠다”고 말했다.

한편 에이치엘비의 자회사 엘레바는 9일(미국 현지시각) 캘리포니아대에서 항암제 ‘리보세라닙’의 선양낭성암(ACC) 치료를 위한 임상 2상 첫 환자가 등록됐다고 발표했다.

이 연구는 모든 재발 또는 전이성 선양낭성암에 대해 리보세라닙의 효능 및 안전성을 평가하는 임상으로, 지난해 환자 55명을 대상으로 임상 2상 IND(임상시험계획서)를 미국 FDA와 한국 식약처로부터 승인받은 바 있다.

이번 임상시험은 미국에서는 캘리포니아대, 다나-파버 암 연구소, 미시간대 등 7개 기관에서 진행되고, 국내에선 서울대병원, 서울아산병원, 삼성의료원, 국립암센터에서 진행된다.

이번 임상시험에 참여하는 캘리포니아대 강현석 교수는 “선양낭성암은 반복적인 수술 또는 방사선 이외 표준 치료 옵션이 없는 매우 어려운 질병”이라며 “중국 임상 결과에 따르면, 리보세라닙이 선양낭성암 환자에게 유용한 치료 옵션이 될 것으로 낙관한다”고 말했다.

엘레바의 최고 개발 책임자인 스티븐 노턴 박사는 “이번 임상시험이 마땅한 치료제가 없는 선양낭성암 환자들을 위해 좋은 기회가 될 것으로 본다”고 말했다.

선양낭성암은 미국에서 매년 1200건이 발생하는 희귀암으로, 엘레바는 미국 FDA에 희귀의약품 지정(orphan drug designation)을 신청할 계획이라고 밝혔다. 손인규 기자