생명공학硏 김용삼 박사 연구팀
글로벌 대형 제약사에 이전 성과
초소형 유전자 가위기술 치료제
상용화땐 바이오 시장 새 이정표
국내 바이오 역사상 가장 큰 기술이전 수출 성과가 탄생했다. 한국의 바이오 기술이 전 세계에 인정받는 계기가 될 것으로 보인다.
한국생명공학연구원은 글로벌 대형 제약사에 초소형 유전자 가위기술(TaRGET)을 수출하는 성과를 올렸다고 밝혔다. 4500억원에 달하는 역대급 수출 계약이다. 유전자 가위는 환자 몸속에 들어가 문제가 되는 DNA에서 특정 유전자를 찾아내 자르고 붙여 교정해주는 단백질을 말한다.
글로벌 대형 제약사가 한국이 개발한 초소형 유전자 가위기술을 활용해 희귀질환을 타깃으로 하는 유전자 치료제를 개발하기 위해 러브콜을 보낸 것으로 전해진다.
아직까지 유전자가위를 이용한 치료제는 미국식품의약국(FDA) 승인을 받은 사례가 없다. 이 기술이 상용화되면 전 세계 바이오 시장에 새로운 이정표를 세우게 된다.
한국생명공학연구원 김용삼 박사 연구팀이 만든 유전자 가위기술은 유전 정보가 들어있는 유전체에서 특정 염기 서열을 인식한 후 해당 부위의 DNA를 제거 또는 삽입하거나 대체하는 기술이다. 2020년 노벨화학상을 받은 크리스퍼(CRISPR) 기술이 가장 대표적이다.
효율적인 유전자 교정 치료를 위해서는 유전자 가위 유전자를 원하는 체내로 전달하는 것이 중요하다. 현재 대표적인 유전자 가위인 크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9) 기술은 유전자 크기가 크고 바이러스 전달체를 이용한 체내 전달에 어려움이 있다. 유전자 치료제로서의 활용도가 극히 제한적이다.
반면 김 박사팀이 개발한 초소형 유전자가위 ‘TaRGET’는 기존 크리스퍼-카스9에 비해 유전자 편집 효소의 크기가 3분의 1 수준으로 작게 만들어 유전자 교정 효율을 크게 높였다. 특히 표적이 아닌 부위를 절단하는 오작동을 줄이고 부작용 위험을 크게 낮췄다는 것이 장점으로 꼽힌다.
김 박사는 “크기가 큰 탓에 CRISPR-Cas9 기술로는 도달할 수 없던 신체 장기까지도 이 기술을 이용하면 유전자 편집이 가능해진다”면서 “기존 유전자 가위로 접근할 수 없었던 염기변이에 의한 유전질환 치료에 대한 적용 가능성을 높였다”고 말했다.
그는 또 “희귀유전질환환자가 많지만 아직까지 치료제가 거의 없는 상태”라면서 “초소형 유전자 가위를 활용해 시각장애, 근육질환, 간질환 등 6종의 희귀유전질환 치료제를 개발할 계획”이라고 말했다.
김장성 한국생명공학연구원 원장은 “바이오 기술사업화 플랫폼 혁신을 통해 연구실 차원의 기술개발에 그치지 않고 산업계가 요구하는 수준으로 기술성숙도를 높여나가 블록버스터급 기술사업화가 이뤄질 수 있도록 지원할 예정”이라며 “이를 위해 정부의 기술사업화 관련 정책적 지원과 함께 전문인력 증원과 같은 제도적 지원도 뒷받침되길 바란다”고 말했다. 구본혁 기자
nbgkoo@heraldcorp.com
![앤트로픽 IPO는 시작일 뿐…AI 모델 ‘골라주는 시장’ 커진다 [서학개미 주식회사]](https://wimg.heraldcorp.com/news/cms/2026/09/03/rcv.YNA.20260813.PRU20260813276001009_T1.jpg?type=h&h=240)
![“교과서 미래엔 AI가 있다”…‘AI 공장’된 미래엔 세종공장 [그 회사 어때?]](https://wimg.heraldcorp.com/news/cms/2026/09/02/news-p.v1.20260821.9213ff47283443e4aeec745e2b971c31_T1.jpg?type=h&h=240)
![일본서 사라진 인플레 ‘명목 앵커’…물가·엔화에 중요한 이유 [츠토무 와타나베]](https://wimg.heraldcorp.com/news/cms/2026/09/01/news-p.v1.20260816.209013b3297d4c92ab32710d529f3877_T1.jpg?type=h&h=240)

