전 세계적으로 치료제가 단 하나밖에 없던 유전성 희귀질환인 ‘헌터증후군’ 치료에 새 전기가 마련됐다.

녹십자는 삼성서울병원과 공동 연구를 통해 세계 두 번째로 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’를 개발, 식품의약품안전청으로부터 품목허가를 받았다고 11일 밝혔다.

헌터증후군은 특정 효소가 결핍돼 세포에 뮤코다당이 축적되는 선천성 유전질환이다. 헌터증후군 환자는 키가 잘 자라지 않고, 얼굴과 골격이 부자연스러우며, 운동성과 지능이 떨어지는 특징을 보인다. X염색체의 문제가 원인으로, 남성 10만명당 1명 꼴로 발견되는 것으로 알려져 있다.

헌터라제는 환자에게 결핍된 효소를 세포배양 방식으로 만들어 주사함으로써 세포 내 뮤코다당이 정상인처럼 분해되고 증상을 개선한다.

삼성서울병원이 2010년부터 환자 31명을 대상으로 실시한 임상시험 결과에 따르면, 터라제를 주사한 뒤 오줌으로 배출된 뮤코다당체가 약 30~40% 감소한 것으로 확인됐다. 아울러 환자가 6분간 걸을 수 있는 거리도 기존 치료제보다 19% 정도 늘었다.

헌터증후군 치료제는 그동안 미국의 제약사에서 만든 주사제가 독점했기 때문에가격이 비쌌다. 기존 주사제 가격은 병당 279만원으로 체중 30㎏ 환자의 경우 한 달약값이 3000만원이 넘는다. 국내 환자는 70여명으로 연간 300억원의 의약품 비용을 건강보험과 지자체에서 부담해왔다.

헌터증후군 치료제의 세계 시장은 연간 성장률이 11%에 달해 수년 내 1조원 규모로 성장할 것으로 예상된다.

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