바이오신약 개발기업 바이로메드(대표 김용수)는 이연제약과 함께 개발 중인 근위축성 측삭경화증(ALSㆍ일명 루게릭병) 치료제 ‘VM202-ALS’가 미국 식품의약청(FDA)으로부터 ‘희귀의약품(Orphan Drug)’으로 지정받았다고 14일 밝혔다.

ALS는 근육을 움직이는 데 필요한 운동신경이 파괴돼 혀, 목, 팔다리를 포함한 전신 근육에서 마비가 일어나는 원인불명의 신경퇴행성 질환이다. 인구 10만명당 3~8명꼴로 발생돼 전세계 40만명, 미국에서만 2만~3만명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.

VM202-ALS는 희귀의약품 지정으로 미국에서 임상2상 시험을 성공적으로 마칠 경우 우선 상용화가 가능해진다. 이를 위한 품목허가도 FDA의 우선심사제도를 이용할 수 있게 된다.

VM202는 HGF 유전자를 탑재한 DNA의약으로, 몸에 주입하면 HGF단백질을 생산해 혈관을 생성시키고 신경세포의 영양인자로도 작용한다.

지난해 10월 미국 임상I/II상 허가를 받았으며, 노스웨스턴대학 병원에서 임상시험이 실시된다. 이달 말 첫 환자 등록을 시작으로 올해 말까지 18명에게 약물투여 완료한다는 계획이다.

바이로메드 관계자는 “세계 각국은 허가절차 단축, 독점적 시장 점유 허용, 세제 혜택 등의 다양한 특혜를 제공하며 희귀의약품의 개발과 판매를 장려하고 있다”며 “그간의 여러 임상시험을 통해 VM202가 손상된 신경세포의 기능을 회복시키고 재생시킴으로써 ALS를 치료할 수 있을 것으로 평가돼 희귀의약품으로 지정됐다”고 말했다.

조문술 기자/


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