메드팩토(대표 김성진)는 전이성 위선암 치료 목적인 ‘백토서팁’과 ‘파클리탁셀’ 병용요법에 대해 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품지정을 받았다고 29일 밝혔다.

이에 따라 임상보조금 지원, 세금 감면, 판매허가심사비 면제 등의 혜택을 받게 됐다. 또 품목허가 승인 땐 7년 간 미국 시장을 독점할 수 있다.

메드팩토는 현재 백토서팁과 파클리탁셀 병용투여에 대한 임상 2a상을 진행 중이다.

백토서팁은 면역항암제의 치료효과를 저해하는 형질전환증식인자 TGF-β의 신호전달을 억제하는 신약후보물질. 면역세포가 암세포를 공격할 수 있도록 종양미세환경을 조절하는 역할을 한다. 암 줄기세포 생성 및 종양의 혈관 생성을 억제해 항암제의 내성문제를 해결하고 암세포의 사멸을 유도하기도 한다고 회사 측은 전했다.

메드팩토는 최근 유럽종양학회(ESMO)에서 두 약물의 병용요법에 대한 1b상 초기 결과를 공유하며 안전성을 입증했다고 덧붙였다.

현재 위암 환자에게 처방되는 파클리탁셀 단독투여 시 무진행생존기간(PFS)이 2.9개월, ‘사이람자’와 병용투여 시 4.4개월로 개선효과를 보였다. 하지만 차세대 치료제는 꾸준히 요구되는 상황. 메드팩토는 1b상 초기결과에서 병용요법 PFS 중앙값이 5.5개월을 기록하는 등 유의미한 데이터를 확보했다고도 했다.

메드팩토 관계자는 “안전성과 예비효과 탐색 목적인 1b상에서 고무적인 무진행생존율을 기록했다. 현재 2a상도 순조롭게 진행 중”이라며 “희귀의약품지정에 따라 백토서팁의 시장가치가 높아질 것으로 기대된다”고 주장했다.

조문술 기자